Un impianto artificiale contenente cellule produttrici di insulina ha iniziato la prima fase di sperimentazione umana, quella della tollerabilità, prevista dall’iter di approvazione della Food and Drug Administration, l’ente incaricato di autorizzare o respingere l’entrata in commercio dei farmaci negli USA.
L’apparecchiatura, che potrebbe liberare i malati di diabete di tipo 1 dalle odiose iniezioni quotidiane, è stata elaborata dalla ViaCyte Formerly Novocell, Inc. (USA) ed è stata presentata all’International Society for Stem Cell Research Conference a San Francisco.
Attualmente le persone affette da diabete di tipo 1 sono costrette ad iniettarsi insulina frequentemente durante il giorno, per regolare il tasso di glicemia nel sangue, eventualmente in attesa di un trapianto di pancreas, dimostratosi un trattamento definitivo ed efficace, ma, a causa della scarsità dei tessuti, sia in qualità che in quantità, non praticabile.
“È ancora lunga il percorso verso la cura del diabete – afferma Gordon Weir, direttore dell’Islet Transplantation and Cell Biology presso il Joslin Diabetes Center a Boston - ma secondo me loro hanno compiuto un progresso eccezionale”. Wier invita dunque alla calma, pur essendo fiducioso nel futuro, poiché si attende complicazioni dovute ad un sistema immunitario complesso, tipico degli organismi superiori al topo, per il quale i risultati si sono dimostrati incoraggianti.
L’impianto utilizza cellule derivate da cellule staminali embrionali: dopo anni di ricerca infatti, la ViaCyte ha sviluppato una metodologia in grado di trasformare le cellule staminali embrionali in cellule pancreatiche immature, chiamate progenitori, basata su una combinazione di tre piccole molecole e cinque proteine.
Il problema dell’utilizzo di cellule staminali embrionali è quello di sviluppare tumori, il maggior problema di safety legato a questa terapia, e gli scienziati non sono stati ancora in grado di creare cellule differenziate, cioè specializzate nella generazione di un solo tipo di tessuto, quello di interesse.
Poiché effettivamente in alcuni casi le cellule dell’impianto avevano sviluppato forme di cancro, negli esperimenti più recenti, gli scienziati le hanno incapsulate, ottenendo inoltre due scopi: da un lato le cellule sono risultate più protette dal sistema immunitario, dall’altro esse potevano essere rimosse più agevolmente, se necessario. L’incapsulamento, tuttavia, potrebbe potenzialmente generare nuovi problemi: è in corso infatti una ricerca per individuare quali materiali potrebbero indurre fibrosi.
È dunque evidente come la ViaCyte abbia ancora diversi punti da risolvere prima di testare il trattamento sui pazienti umani, soprattutto perché non è chiaro come il nostro sistema immunitario potrebbe reagire all’impianto. Resta dunque importante da sottolineare come questa sia la prima tecnica, alternativa a iniezioni e trapianto, entrata nelle fasi umane di sperimentazione.
Roberta De Carolis